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超大劑量化療后給予配型合適的干細胞移植是治療白血病、其他血液系統腫瘤和嚴重自身免疫病的一種治療方法。這些疾病的本質是造血系統或與之相關的免疫系統存在惡性或難以治療的疾病。利用超大劑量化療將增生活躍的造血組織或異常免疫系統全部殺滅，再利用干細胞移植，建立新的造血系統和免疫系統，達到治療疾病的目的。這是一種相對成熟的療法，但必須選擇配型合適的干細胞（從自愿捐獻者的骨髓庫中找到配型合適的人選，或在親屬中做配型，也可以是采集自體干細胞或自體出生時留下的臍血干細胞），而不是不經配型，隨便用胚胎干細胞就能完成的。另外，也只用于上述疾病。
肌營養不良顯然不屬于這些疾病。超大劑量化療風險很大，僅僅用來減小所謂干細胞治療的排異反應是絕對難以成立的。目前制約干細胞治療用于肌營養不良等疾病的瓶頸是進入人體內后，無法控制干細胞向需要的方向分化，而不是排異反應。即使在單純的細胞培養體外實驗，不存在任何免疫方面影響的情況下，尚無法很好地控制干細胞向肌肉細胞分化，更何況極其復雜的體內環境。也就是說即使沒有任何排異反應，干細胞進入人體內后，也不會定向分化成肌肉組織，替代存在缺陷的肌肉細胞。當然排異反應也是需要考慮的問題，在已經完成的臨床試驗中，也發現了針對新生肌肉細胞、新生蛋白的排異反應，但并不是干細胞移植現在真正需要解決的問題。
所以超大劑量化療，進入移植倉，即使很成功，也難以治療肌營養不良。更何況與之相關的巨大風險和巨額花費。
我的觀點仍然是，干細胞治療非常有前景。目前干細胞治療的研究方向也就是如何誘導其分化成需要修補的組織，如心肌、橫紋肌、神經等等，而這些離真正應用到臨床還有相當長的路程要走。當前的干細胞治療顯得過于粗糙，缺乏確鑿的證據說明療效。選擇的時候要慎重。
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